Suyễn là bệnh mãn tính thường gặp nhất ở trẻ em. Khi không thể phòng ngừa thì giải pháp hướng đến là kiểm soát triệu chứng và giảm nguy cơ. Mặc dù corticoid hít (ICS) có hiệu quả cao trong kiểm soát suyễn nhưng một số trẻ vẫn tiếp tục biểu hiện các triệu chứng hoặc lên cơn suyễn và có thể cần phải điều trị thêm. Các lựa chọn lên bậc chủ yếu: thuốc chủ vận β tác động dài - (LABA ) xông hít hoặc thuốc đối vận thụ thể leukotrien - (LTRA) đường uống phối hợp ICS; hoặc dùng ICS liều cao. Chứng cứ cho các lựa chọn này trên trẻ em chưa đủ mạnh và hiện vẫn còn nhiều tranh cãi. Hướng dẫn điều trị này đề nghị đối với trẻ từ 5 tuổi trở lên, thêm LABA là lựa chọn hàng đầu mặc dù những tài liệu về tính an toàn gần đây khiến FDA đưa ra các khuyến cáo khác. Nghiên cứu này nhằm so sánh hiệu quả của 3 lựa chọn lên bậc ở  những trẻ vẫn còn triệu chứng dù đã dùng ICS (fluticasone 100 μg x 2 lần/ngày).

Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi này tiến hành trên các trẻ suyễn từ 6-17 tuổi giãn phế quản hoặc đáp ứng phế quản quá mức. Những trẻ chưa được kiểm soát tốt sẽ được chỉ định ngẫu nhiên sử dụng thuốc liên tục trong 16 tuần: i) ICS liều cao (fluticasone 250 μg x 2 lần trên ngày); ii) thêm LABA (fluticasone 100 μg x 2 lần/ngày + 50 μg salmeterol x 2 lần/ngày); iii) thêm LTRA (fluticasone 100 μg x 2 lần/ngày + 5 hoặc 10mg montelukast x 1 lần/ngày). Tiêu chí đánh giá chủ yếu là sự khác biệt đáp ứng trị liệu dựa trên tiêu chí đánh giá kiểm soát suyễn: cần dùng prednisone (trong cơn suyễn kịch phát), số ngày kiểm soát suyễn (ngưỡng tương đương với kiểm soát thêm 31 ngày/năm) và chức năng phổi (FEV1 cuối nghiên cứu tốt hơn trên 5% so với trong quá trình điều trị).

Kết quả có 161/182 bệnh nhân duy trì nghiên cứu, tỉ lệ tuân thủ sử dụng thuốc cao (84% đối với thuốc viên và 87% đối với thuốc xông hít). Đáp ứng khác biệt xảy ra trên 98% bệnh nhân. Đáp ứng đối với LABA tốt hơn mặc dù có dấu hiệu không đồng nhất. Đáp ứng tốt nhất đối với LABA là 43%, LTRA là 29%, liều cao ICS là 26%. Tỉ lệ đáp ứng tốt đối với LABA cao hơn so với LTRA (52% vs 34%, p=0.02), tỉ lệ đáp ứng tốt đối với LABA cao hơn so với liều cao ICS (54% vs 32%, p=0.004), không có sự khác biệt có ý nghĩa giữa LTRA và liều cao ICS.

BÀN LUẬN

Đây là một nghiên cứu được thiết kế và tiến hành tốt. Đáp ứng trị liệu không đồng nhất là đáng kể và biểu hiện điển hình cho sự phức tạp của bệnh suyễn. Không thể có 1 liệu pháp nào thích hợp cho tất cả các trường hợp suyễn để cho kết quả điều trị tốt nhất, cần theo dõi chặt chẽ bệnh nhân và sẵn sàng thử các liệu pháp khác. Hướng dẫn điều trị có thể đưa ra lựa chọn tối ưu hàng đầu nhưng không thể dự đoán được liệu pháp điều trị hiệu quả nhất trên mỗi cá thể. Rất khó nhận thấy các dấu hiệu của các đáp ứng khác nhau. Các liệu pháp cơ bản được thiết lập sau một thời gian sử dụng ICS đều đặn. Nghiên cứu này chú trọng vào hiệu quả ngắn hạn, nó không được thiết kế nhằm xem xét về kiểm soát bệnh dài hạn và tính an toàn của các liệu pháp.

Nghiên cứu xác nhận tính không đồng nhất trong suyễn ở trẻ em, mặc dù điều trị lên bậc với LABA có hiệu quả nhất nhưng nhiều trẻ vẫn có đáp ứng tốt hơn đối với ICS liều cao hay LTRA. Tất cả những trẻ được điều trị lên bậc cần được theo dõi chặt chẽ và sau đó có thể điều chỉnh lại liệu pháp trị liệu cho phù hợp.